1. 희귀질환 치료제 '졸겐스마' '졸겐스마'는 신생아사망질환 1위인 치명적인 희귀질환 '척수성근위축증(SMA)'의 최신 유전자 치료제로, 단 1회 투여만으로도 SMA의 근본 원인을 치료할 수 있는 획기적인 치료제이다. 현재 전 세계 40여개 국에서 사용되고 있지만, 한국에서는 아직 국민건강보험 급여가 적용되지 않고 있다. 2. 비용효과성 분석 비용효과성을 조사하기 위해서는 기존 SMA 치료제인 '스핀라자'를 사용했을 때와 졸겐스마를 사용했을 때의 투약비용과 효과성을 비교해볼 필요가 있다. 마르코프 모델을 활용한 시뮬레이션을 통해 ...